基因治療在近年來(lái)取得了顯著的進(jìn)展，并在一些疾病治療中顯示出潛力。然而，基因治療仍面臨著許多挑戰(zhàn)，包括有效的遞送系統(tǒng)、安全性和長(zhǎng)期效果的評(píng)估等。隨著技術(shù)的不斷發(fā)展和臨床研究的深入，基因治療有望成為未來(lái)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的重要組成部分，為許多疾病的治療提供新的希望。

據(jù)3日發(fā)表在《自然.遺傳學(xué)》上的論文，美國(guó)圣裘德兒童研究醫(yī)院、麻省理工學(xué)院博德研究所和哈佛大學(xué)科學(xué)家使用腺苷堿基編輯器，在SCD患者細(xì)胞中重新啟動(dòng)胎兒血紅蛋白的表達(dá)。與使用CRISPR-Cas9基因組編輯技術(shù)相比，該方法能使胎兒血紅蛋白的表達(dá)水平更高、更穩(wěn)定且更均勻。通過(guò)基因療法改變血紅蛋白基因，或可治愈鐮狀細(xì)胞病(SCD)和β地中海貧血，為未來(lái)的基因療法治療提供了新的發(fā)展方向。

我國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)?？焖偕仙?/strong>

【資料圖】

根據(jù)弗若斯特沙利文的數(shù)據(jù)顯示，在2016年，我國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模僅約為0.15億元;但隨著基因治療近年來(lái)臨床試驗(yàn)的大量開(kāi)展、基因治療產(chǎn)品的陸續(xù)預(yù)期獲批上市、相關(guān)利好產(chǎn)業(yè)政策的支持;經(jīng)過(guò)初步統(tǒng)計(jì)，2021年我國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)?？焖偕仙?.7億元左右。

基因治療繼續(xù)在腫瘤和自身免疫性疾病領(lǐng)域發(fā)光發(fā)熱

當(dāng)下，基因治療多作用于腫瘤和自身免疫性疾病。多種疾病由于產(chǎn)生耐藥導(dǎo)致疾病進(jìn)一步發(fā)展，從而出現(xiàn)新的治療需求。并且，自身免疫性疾病等仍然缺乏有效的治療方法。以上兩點(diǎn)均產(chǎn)生了巨大的未被滿足的臨床需求。對(duì)于疾病深入研究以及對(duì)于藥物研發(fā)持續(xù)的投入有助于開(kāi)發(fā)更多的創(chuàng)新藥物以應(yīng)對(duì)實(shí)際臨床需求。

此外，新的腫瘤治療方法的上市將解決臨床未滿足需求，從而實(shí)現(xiàn)市場(chǎng)規(guī)模的增長(zhǎng)，世界各國(guó)都對(duì)治療癌癥或罕見(jiàn)病的新藥或新型療法寄予厚望，對(duì)新藥和新型療法開(kāi)發(fā)的研發(fā)投入也不斷增加。特別是一些中小型生物技術(shù)制藥公司致力于開(kāi)發(fā)新藥，這將促進(jìn)抗腫瘤藥物市場(chǎng)的增長(zhǎng)。再加上，政府出臺(tái)了一系列政策，包括縮短創(chuàng)新藥物臨床申請(qǐng)和上市申請(qǐng)的審批時(shí)間，加快有潛力的新藥進(jìn)入市場(chǎng)，滿足迫切存在的臨床需求。同時(shí)，相關(guān)政策對(duì)專利保護(hù)也大大加強(qiáng)。此外，政府還出臺(tái)了進(jìn)口抗癌藥免稅、人才激勵(lì)計(jì)劃和專項(xiàng)公共研發(fā)基金等優(yōu)惠政策，特別是支持國(guó)內(nèi)企業(yè)研發(fā)活動(dòng)方面的政策。因此，現(xiàn)有的新型腫瘤治療方法將變得越來(lái)越多樣化，在未來(lái)會(huì)成為抗腫瘤藥物市場(chǎng)增長(zhǎng)的一大助力。

國(guó)內(nèi)基因治療行業(yè)有望實(shí)現(xiàn)“彎道超車”

在2019年，國(guó)家發(fā)改委提出面向產(chǎn)業(yè)發(fā)展基礎(chǔ)良好、競(jìng)爭(zhēng)力較強(qiáng)的珠三角、長(zhǎng)三角、京津冀等優(yōu)勢(shì)區(qū)域，推動(dòng)細(xì)胞產(chǎn)業(yè)等重點(diǎn)生物醫(yī)藥領(lǐng)域集聚發(fā)展;2020年，上海市政府發(fā)布《關(guān)于推動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園區(qū)特色化發(fā)展的實(shí)施方案》，提出重點(diǎn)建設(shè)以張江生物醫(yī)藥創(chuàng)新引領(lǐng)核心區(qū)為軸心的“1+5+X”生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)空間布局;2021年，上海市政府發(fā)布《關(guān)于促進(jìn)本市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的若干意見(jiàn)》，提出支持基因治療、細(xì)胞治療等高端生物制藥，推廣合同研發(fā)生產(chǎn)組織等新模式，鼓勵(lì)通過(guò)合同生產(chǎn)組織(CMO)或合同研發(fā)生產(chǎn)組織(CDMO)方式，委托開(kāi)展研發(fā)生產(chǎn)活動(dòng)。

在監(jiān)管規(guī)范和政策支持下，國(guó)內(nèi)基因治療行業(yè)有望實(shí)現(xiàn)“彎道超車”，提升國(guó)內(nèi)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的整體創(chuàng)新能力和前沿領(lǐng)域影響力。根據(jù)弗若斯特沙利文的數(shù)據(jù)顯示，2025年我國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到179億元左右;假設(shè)在2025-2027年之間，我國(guó)基因治療CAGR增速與全球保持一致，我國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到500億元左右。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血液學(xué)研究所副所院長(zhǎng)張磊曾介紹，基因這個(gè)概念是在100多年前提出來(lái)的，當(dāng)時(shí)認(rèn)為基因就是人類的編碼，編碼出現(xiàn)問(wèn)題的話一般分為兩種，一個(gè)是遺傳性疾病，另一種就是腫瘤疾病，如何把錯(cuò)誤的編碼修正，就是基因治療在當(dāng)時(shí)的概念。20世紀(jì)80年代開(kāi)始，基因治療產(chǎn)品越來(lái)越多，市場(chǎng)也越來(lái)越大，目前已經(jīng)達(dá)到近千億市值的治療市場(chǎng)。

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